Статья продается только в составе журнала

Выявив биологические основы муковисцидоза, серьезного наследственного заболевания, можно надеяться на успех в его лечении

В 1989 г., когда был идентифицирован мутантный ген, ответственный за развитие муковисцидоза, наследственного заболевания, которое встречается чаще всего у детей европейцев, казалось, что ожидаемое избавление от тяжкого недуга не за горами. Достаточно «снабдить» больного нормальной копией гена, и его организм будет вырабатывать полноценный белок, повреждения в котором и приводят к столь тяжким осложнениям. В случае успеха этот генетический трюк имел бы далеко идущие последствия для сотен тысяч людей по всему земному шару, страдавших муковисцидозом и обычно погибавших в 20 с небольшим лет.(Сегодня половина всех больных живет до 30 с лишним лет, а иногда и дольше.) Вопрос заключался в том, удастся ли на практике встроить нужный ген в клетки нужных тканей и навсегда избавиться от болезни.

Задача оказалась сложнее, чем ожидалось. Несмотря на успешное конструирование вирусного вектора для переноса целевого гена в клетки человека, как следует выполнить свою работу он не смог. К концу 1990-х гг. возникли дополнительные сложности, и стало ясно, что для борьбы с муковисцидозом следует искать другие подходы.

Джон Кланси, Стивен Роу и Эрик Соршер