Статья продается только в составе журнала

Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) — это короткие сегменты антисмысловой цепи ДНК или молекулы мРНК, химически модифицированные таким образом, чтобы изменить белковые молекулы, кодируемые определенными мРНК.
По прошествии десятков лет борьбы за право существования «антисмысловая» технология наконец раскрыла весь свой потенциал. Полученные с ее помощью лекарственные препараты особенно эффективны для лечения пациентов с редкими неврологическими наследственными заболеваниями.
Прионные болезни, в основе которых лежит нарушение пространственной укладки молекулы белка PrP, сопровождаются гораздо более быстрым отмиранием нейронов, чем это имеет место при других нейродегенеративных заболеваниях.
Применение АСО для уменьшения содержания PrP в головном мозге пока не заболевших людей может предотвратить развитие этого смертельно опасного заболевания.