Статья продается только в составе журнала

Для биологов давно не секрет, что РНК принимает участие почти во всех внутриклеточных процессах, но ей отводилась роль подсобной работницы, лишь выполняющей приказы главной молекулы — ДНК. Такая точка зрения господствовала десятки лет. Все «таланты» этой молекулы раскрылись в конце ХХ в., когда были обнаружены новые виды РНК, чье поведение никак не походило на свойственное «прислуге». Молекулы проявляли удивительную самостоятельность по отношению к «хозяевам» — ДНК и белкам; более того, они контролировали их поведение, повышая или понижая активность специфических генов. Манипулируя новыми РНК, можно было создавать совершенно иные методы борьбы с раком, инфекционными и многими хроническими заболеваниями. Первые попытки реализовать такую возможность были предприняты примерно десять лет назад сразу несколькими научными коллективами. События развивались очень быстро; появилось множество новых фирм по разработке революционных медицинских технологий с применением РНК, и сегодня на подходе несколько многообещающих разработок, имеющих практическое значение. Вначале бизнес почти не проявлял интереса к новому направлению в молекулярной генетике, но постепенно тонкий ручеек капиталовложений превратился в широкий поток. Так, венчурный капитал фирмы Editas Medicine, развернувшей свою деятельность в 2013 г., составил $43 млн. Фирма занимается исследованиями в области новейшей перспективной РНК-технологии под названием CRISPR. А компания Alnylam Pharmaceutical, основанная в 2002 г., получила в январе 2014 г. $700 млн для разработки РНК-технологий, нацеленных на борьбу со смертельно опасными заболеваниями крови, болезнями печени и нарушениями работы иммунной системы. «Поступления денежных средств имели волнообразный характер», — говорит Роберт Маклауд (Robert MacLeod), вице-президент компании Iris Pharmaceuticals, чья капитализация со времени основания в 1989 г. выросла до $3,8 млрд. Основной ее продукт, препарат под названием кинамро, в 2013 г. получил одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA). Этот РНК-препарат предназначен для борьбы с редким генетическим заболеванием, проявляющимся в неспособности организма расщеплять холестерол и как следствие — в катастрофически высоком риске инсульта и инфаркта. Как это всегда бывает с новыми, быстро развивающимися областями науки, на пути развития РНК‑технологии было немало препятствий и не всякое новшество выдерживало испытание временем. Но медицинские генетики полны энтузиазма. Наверное, такое же чувство испытывали мореплаватели, открывая новые земли, которые им предстояло исследовать.

Подробнее читайте на страницах журнала "В мире науки" №6_2014